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粘脂贮积症

女 | 29岁 2018-10-20 有2个回复

问题描述：黏脂贮积症Ⅳ型是一种什么样的疾病?有什么治疗方法?饮食注意些什么?怎么防治?注意事项是什么?能不能治好?有什么症状?怎么诊断?请在线解答!

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李小可

已帮助网友：1821 2018-10-20

本症缺乏彻底根治的方法,黏多糖增多症的治疗大多处于研究阶段,尚未在临床治疗中广泛采用,最有希望治疗黏多糖增多症的方法是特异性的酶替代治疗及基因治疗,二者可改善患者的临床表现以及生存情况,

张瑶

已帮助网友：4112 2018-10-20

特异性酶替代治疗可有两种不同的形式,一种是直接给体内输入经过微包裹的酶,此为直接法,另一种则为间接法,即利用反转录病毒进行转基因处理,使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞,从而使患者体内可以自身合成所缺乏的黏多糖代谢酶,上述2种类型的治疗方法均处于临床研究阶段,外科手术主要用于治疗某些躯体和器官的缺陷如心脏瓣膜的置换、角膜移植严重的脊髓压缩等,

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